»Jeg mener, det er en stor fejl, at Danmark ikke anbefaler Spinraza til børn, der er ældre end seks år.«
Sådan lyder konklusionen fra den svenske børneneurolog og professor ved Karolinska Instituttet Thomas Sejersen, der selv har behandlet en lang række svenske børn med medicinen Spinraza.
Et præparat, der gives mod den sjældne muskelsvindslignende sygdom spinal muskelatrofi.
B.T. har gennem de seneste to år beskrevet en række børne- og ungeskæbner. Børn og unge, der for hver dag, der går, får det værre og værre på grund af deres sygdom. De har forgæves måttet se til, at børn og unge op til 18 år i andre europæiske lande godt kan blive behandlet.
Det kan børn og unge i Danmark ikke. Og slet ikke voksne.
Herhjemme afviser Medicinrådet, der udarbejder anbefalinger om nye lægemidler til regionerne, nemlig, at børn over seks år skal have adgang til Spinraza.
Argumentet for at afvise medicinen er, at dokumentationen for virkningen ikke er god nok i forhold til prisen.
Professor Thomas Sejersen forstår dog ikke argumentationen.
»Jeg er slet ikke i tvivl om, at medicinen har effekt på patienter over seks år,« siger han og uddyber:
»Som jeg forstår det, tager den danske beslutning udgangspunkt i et studie, som er lavet med børn, der har den alder, som den danske anbefaling ender med at omhandle. Men fordi studiet kun omhandler den specifikke aldersgruppe, er det jo ikke ensbetydende med, at det ikke virker i børn, som er ældre. Og jo længere tid lægemidlet er på markedet, jo mere dokumentation kommer der for netop det,« siger han.
Den amerikanske biokemiker og molekylærgenetiker Adrian Krainer, der står bag udviklingen af Spinraza, argumenterer på linje med Thomas Sejersen for, at børn over seks år oplever en mærkbar effekt:
»Det er korrekt, at jo yngre patienter er, når han eller hun begynder med medicinen, jo bedre er effekten. Men ældre patienter har stadig gavn af behandlingen, der tilfører dem bedre livskvalitet og en meningsfuld tilværelse,« siger han.
Thomas Sejersen fortæller, at der er omkring 90 svenske børn og unge under 18 år i behandling med Spinraza. Han er kun bekendt med et tilfælde, hvor man har valgt at stoppe behandlingen igen, fordi medicinen ingen effekt havde.
»Spinraza er et paradigmeskifte inden for behandlingen af den her sygdom. Vi står i en helt anden situation nu, end vi gjorde tidligere. For de hårdest ramte børn er det et spørgsmål om liv eller død. De overlevede simpelthen ikke før. Hos den gruppe, der er lettere ramt, men som havde en konstant forværring, får vi sygdommen til at standse op,« siger han.
De to eksperter går endda skridtet videre og argumenterer for, at mennesker over 18 år også har gavn af medicinen. De henviser til nyere studier, der er udgivet i år og sidste år.
Formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen understreger over for B.T., at der ikke er noget, Medicinrådet hellere vil, end at anbefale en virksom behandling til patienter med SMA.
»Vores anbefalinger skal hvile på, at der er en solid dokumentation for behandlingens effekt, og at behandlingens omkostninger skal stå mål med den effekt,« siger Jørgen Schøler Kristensen.
Og den dokumentation har Medicinrådet endnu ikke set, forklarer han.
»Vi kan ikke bruge enkeltfortællinger eller ikke-publicerede data. Der er ikke tvivl om, at dem, der behandler med Spinraza, oplever ting, som er positive, men vi er nødt til at have en systematisk undersøgelse, som viser, der er effekt for hele gruppen af børn og unge.«
Jørgen Schøler Kristensen fortæller, at Medicinrådet gennemgår alle relevante data, hver gang de vurderer Spinraza og bliver bekendt med ny dokumentation eller nye priser.
Alligevel er det gennem de seneste tre år endt med et nej fra Medicinrådets side, når det handler om at anbefale medicinen til børn over seks år. Og på det punkt skiller Danmark sig mere og mere ud sammenlignet med resten af Europa.
Jørgen Schøler Kristensen forklarer, at der kan være flere årsager til den forskel. Han peger på, at de enkeltes landes sundhedsvæsen – og finansiering af disse – er indrettet forskelligt. Ligesom der er forskellige systemer for, hvem der anbefaler medicin.
Dertil kommer, at vi heller ikke ved, hvad andre lande skal betale for Spinraza, fordi prisen er fortrolig.
