»Vi har fået håbet tilbage.«
Mikael Drenés 19-årige søn har ikke længere smerter. Han kan gå på trapper igen. Han kan gå uden at snuble og rejse sig uden støtte.
For bare et år siden var virkeligheden en anden.
»Jeg havde smerter i mine ben, og jeg faldt meget, når jeg gik. Jeg havde ingen energi,« siger Felix Drené.
For hver dag, der gik, fik han det værre. Før eller senere ville han være endt i en kørestol, hvis ikke det var for den medicin, han nu får fire gange om året. Sådan lød dommen i hvert fald fra lægerne, der siden 2017 har tilset den 19-årige svenske teenager.
Men hvorfor skal du nu bruge tid på at læse denne historie?
Jo, Felix er nemlig beviset på, at børn og unge med den muskelsvindslignende sygdom spinal muskelatrofi godt kan have gavn af en bestemt type medicin, såkaldt spinraza, selv om de er ældre end seks år.
Herhjemme afviser Medicinrådet, der udarbejder nye anbefalinger om nye lægemidler til regionerne, at børn over seks år skal have adgang til spinraza, mens det de fleste steder i Europa er tilladt for børn og unge op til 18 år.
Argumentet for at afvise medicinen er, at dokumentationen for virkningen ikke er god nok i forhold til prisen.
B.T. har gennem to år skrevet artikler om børn og unge herhjemme, som modsat Felix har mistet håbet for et bedre liv eller en tilværelse, hvor de som minimum kan bevare de funktioner, de endnu ikke har mistet.
Felix Drenés skæbne ser anderledes ud.
Til hans held har man i Sverige siden foråret 2019 tilladt børn og unge op til 18 år at blive behandlet med spinraza. Hvis ikke medicinen inden for et år har effekt, og patientens tilstand forværres, stopper behandlingen med lægemidlet igen. Men er der fremskridt, eller er patienten status quo, kan medicinen ordineres resten af livet.
»Der er omkring 90 svenske børn og unge med SMA i behandling med Spinraza, og jeg er kun bekendt med et tilfælde, hvor man har valgt at stoppe behandlingen igen,« siger børneneurolog og professor ved Karolinska Instituttet Thomas Sejersen.
»Jeg er slet ikke i tvivl om, at medicinen har effekt på patienter over seks år,« siger han.
Fire dage før Felix fyldte 18 i september 2019, fik han tilladelse til at afprøve Spinraza.
»Vi fik håbet tilbage. Vi vidste jo, at der fandtes en behandling, men at Felix ikke måtte få den, fordi han var for gammel. Det er næsten nemmere at acceptere, hvis man ved, at der ikke er noget at gøre. Men det var der jo,« siger Mikael Drené.
Felix fik først symptomer som 14-årig og er ramt af en mild form for muskelatrofi (SMA3). Han har forsøgt at leve så normalt som muligt og ikke i detaljer undersøgt eller blevet delagtiggjort i det liv, han kunne have fået, hvis ikke han havde prøvet medicinen. Men han er klar over, at han har været heldig.
Et år efter er resultaterne tydelige:
»Jeg er mere glad nu. Jeg er begyndt at træne og kan mærke, at jeg bliver stærkere. Jeg falder ikke mere, når jeg går, og jeg kan gå længere,« siger Felix Drené, der både har fået mere muskuløse ben og torso et år efter, han har fået spinraza.
Faderen har for tre dage siden færdigbygget et træningslokale, som Felix nu skal i gang med at bruge. Sideløbende kæmper han for fortsat for bedre behandling for sønnen:
»Felix får jo samme dosis medicin som en to-årig, på grund af manglende studier. Vi håber, det er noget, vi kan få ændret med tiden,« siger faren.
Han står uforstående over for, at børn i andre lande – og for den sags skyld voksne – ikke kan få lov til som minimum at prøve spinraza for at se, om det virker på dem.
»Det nytter ikke noget at straffe en generation ved at sige, de er født på det forkerte tidspunkt. En læges fineste opgave er at hjælpe patienter og sætte deres helbred i første række. Jeg føler, de svigter deres lægeløfte, når de sætter økonomi i første række,« siger Mikael Drené.
Tilbage i Danmark sidder nu en række børn og unge, som ikke er lige så heldige som Felix.
De håber, at en lignende forsøgsordning som den i Sverige kan blive en realitet i Danmark, ligesom danske politikere tidligere har foreslået.
Sundhedsminister Magnus Heunicke (S) kan ikke svare på, hvorvidt man kunne forestille sig en sådan ordning i Danmark. I stedet svarer han i en mail, at det er Medicinrådet, der 'skal tage stilling til, om lægemidlet skal tages i brug'.
»Herunder også, om det giver mening at tilbyde bestemte lægemidler til bestemt patientgrupper i en kortere eller længere periode,« skriver han.
Ved et samråd i begyndelsen september i år lovede Heunicke desuden at undersøge, om Danmark er det land i Europa, der har de 'strammeste regler' for, hvem der må få spinraza.
Dette svar arbejder han fortsat på at skaffe, oplyser Sundhedsministeriet til B.T.
