»Jeg er i stand til at tage med mine venner og veninder på cafe uden at være afhængig af en handicaphjælper, der skal hjælpe mig med at spise og drikke. Det er kæmpestort.«

Det har haft afgørende betydning for 21-årige Julie Andrieus helbred, livskvalitet og fremtid, at hun for to år siden fik muligheden for at prøve den milliondyre medicin Spinraza.

Franske Julie Andrieu lider af spinal muskelatrofi (SMA) type 2. En muskelsvindslignende sygdom, der allerede viste sig, inden hun fyldte et år, og bandt hende til en kørestol.

År for år frarøvede sygdommen hende flere og flere af hendes færdigheder. Evnen til at sætte sig ned, at kunne spise og drikke. Hendes behov for hjælp voksede sig større og større, og drømmen om en fremtid med uddannelse og arbejde blev tilsvarende mindre.

Men så skete der noget uventet.

Julie Andrieu havde hørt om Spinraza. Og afskrevet det igen. Hun har som mange SMA-patienter en skævhed i ryggen, som hun er blevet opereret for, og havde fået at vide, at det betød, hun ikke kunne få Spinraza, fordi medicinen injiceres direkte ind i rygmarven.

»Jeg var selvfølgelig glad for alle de børn, som nu fik en chance, men ked af, at det ikke var en mulighed for mig,« siger Julie Andrieu.

Hendes overraskelse var derfor stor, da hun i marts 2018 af sin læge fik at vide, at hun kunne få medicinen, hvis hun ville.

Modsat Danmark har alle franske SMA-patienter siden 2019 haft mulighed for at modtage behandling med Spinraza uanset alder, mens aldersgrænsen i Danmark er trukket skarpt op ved seks år.

En omdiskuteret aldersgrænse, som flere udenlandske eksperter og danske politikere har undret sig over og betvivlet nødvendigheden af.

Julie Andrieus læge forberedte hende på, at hun ikke skulle regne med mirakler, men være glad, hvis hun oplevede, at sygdommen stabiliserede sig.

Allerede i løbet af et par måneder stod det dog klart, at gevinsterne ved medicinen var langt større.

»Jeg har aldrig kunnet gå, og med tiden mistede jeg evnen til at kunne sidde selv, men det kan jeg nu. Jeg kan selv sætte mig ned i min seng eller på min sofa fra min kørestol, og jeg behøver ikke kørestolen til at støtte mig, men kan sidde frit.«

Før Julie Andrieu startede på Spinraza, kunne hun ikke selv løfte et glas op til munden og tage sig en tår vand. Hver gang hun var sulten eller tørstig, var hun afhængig af hjælp.

En hjælp hun ikke længere behøver.

»Det er en kæmpe frihed, for det betyder utroligt meget for mit sociale liv, som er meget værdifuldt for mig. Hvis mine venner og veninder spørger, om vi skal mødes på en bar, skal jeg ikke først undersøge, om der er en hjælper, som kan tage med mig. Jeg kan bare tage af sted, og jeg kommer meget mere ud nu.«

Derudover kan lægerne se, at Julie Andrieu har fået større lungekapacitet, siden hun startede på medicinen.

En af de største trusler mod SMA-patienters liv er, når sygdommen begynder at påvirke vejrtrækningen, og derfor er forbedringer i lungekapaciteten afgørende, fortæller Julie Andrieu.

Medicinen har givet hende mere, end hun turde håbe på, og det har fået Julie Andrieu til at turde springe ud i den fremtid, hun drømmer om.

Hun er flyttet til London for at studere bankvirksomhed med henblik på at skabe en karriere som investeringsrådgiver.

10-årige Benjamin, der lider af SMA, mister flere og flere færdigheder. Fordi han bor i Danmark, er han afskåret fra at prøve den eneste medicin, der kan hjælpe ham.
10-årige Benjamin, der lider af SMA, mister flere og flere færdigheder. Fordi han bor i Danmark, er han afskåret fra at prøve den eneste medicin, der kan hjælpe ham. Foto: Claus Fisker
Vis mere

»Det kan jeg på mange måder takke Spinraza for. Det, at sygdommen har stabiliseret sig, betyder, at jeg tør flytte og tage en uddannelse, fordi jeg ikke bekymrer mig om, at jeg pludselig mister så mange færdigheder, at jeg skal afbryde det hele,« siger Julie Andrieu.

Hun har svært ved at forstå, hvorfor danske børn og unge ikke kan få samme chance, som hun selv har fået.

»Det virker uretfærdigt. SMA er en utroligt indgribende sygdom på så mange forskellige områder, og det betyder, at det nogle gange kan være rigtigt svært at bevare troen på, at du kan få et godt liv. At man så samtidig kan se, at der findes en medicin, som virker, men man ikke kan få, fordi man bor i Danmark, det må være utroligt svært,« siger Julie Andrieu.

Også i andre europæiske lande kan børn over seks år modtage medicinen – det gælder eksempelvis lande som Sverige og Belgien, som B.T. tidligere har skrevet om.