»For os var det et mirakel.«

Véronique Gonzalez er ikke i tvivl, når hun skal beskrive effekten af lægemidlet Spinraza.

Hendes søn, 10-årige Iago fra Belgien, har nu i to år fået medicinen. En medicin, som danske børn og unge over seks år ikke må få.

»Jeg forstår ikke, hvorfor danske børn ikke må få lov at prøve Spinraza? Hvorfor skal de ikke have en god livskvalitet? Jeg bliver helt vred,« siger den belgiske mor.

B.T. har gennem to år skrevet om en række børn og unge i Danmark, der higer efter et bedre liv med den lovende medicin Spinraza. De lider alle af den muskelsvindslignende sygdom spinal muskelatrofi (SMA).

Medicinrådet, der herhjemme udarbejder anbefalinger om nye lægemidler til regionerne, har gentagne gange slået fast, at dokumentationen for virkningen ikke er god nok i forhold til prisen.

Men i udlandet sår menneskeskæbner som 19-årige Felix Drené fra Sverige og nu også 10-årige Iago tvivl om, at medicinen ikke skulle have nogen overbevisende effekt, som Medicinrådet i Danmark ellers holder fast i.

Læg dertil, at udenlandske eksperter, som B.T. har talt med, også fremlægger dokumentation for, at Spinraza har mærkbar effekt.

Iago har medvirket i flere belgiske medier. Her ses han sammen med sin far. 10-årige Iago lider af spinal muskel atrofi, en muskelsvindslignende sygdom.
Iago har medvirket i flere belgiske medier. Her ses han sammen med sin far. 10-årige Iago lider af spinal muskel atrofi, en muskelsvindslignende sygdom.
Vis mere

»Mere end 11.000 patienter på verdensplan bliver behandlet med Spinraza, så der er nu en del mere dokumentation for, at medicinen virker, end der var til at begynde med i de første kliniske studier. Også ældre patienter, inklusive voksne, viser forbedringer,« siger den amerikanske biokemiker og molekylærgenetiker Adrian Krainer, der står bag udviklingen af Spinraza.

Den belgiske familie opdagede sygdommen, da Iago var bare seks måneder gammel, fordi han ikke selv kunne sidde op uden at falde. Lægerne var overbevist om, at han kun ville leve kort tid. De gav ham diagnosen SMA 1 - den mest alvorlige form for muskelatrofi.

»Det var en svær tid,« som moderen Véronique Gonzalesbeskriver det.

Sygdommen var ikke nær så slem, som lægerne havde frygtet. De ændrede senere diagnose til SMA 2 - en mildere form for muskelatrofi.

Iago elsker at spille kørestolsfodbold. Når der ikke er corona, rejser han rundt i verden for at spille med andre hold.
Iago elsker at spille kørestolsfodbold. Når der ikke er corona, rejser han rundt i verden for at spille med andre hold.
Vis mere

Spinal muskelatrofi betyder dog stadig, at barnet, for hver dag der går, mister muskler og til sidst kan få svært ved at trække vejret selv.

»Der var ikke noget håb,« siger Véronique Gonzales, når hun husker tilbage.

For to år siden, da Iago var otte år, kom håbet dog igen. Iagos læge kunne fortælle om et nyt præparat, Spinraza, som han mente kunne hjælpe Iago.

»Det var et stort øjeblik. Vi blev simpelthen så glade, og var utålmodige for at komme i gang med behandlingen. Vi troede jo ikke, der var noget at gøre,« siger Véronique Gonzales.

Iago sad på daværende tidspunkt allerede i kørestol og havde mistet mange livsvigtige funktioner, eksempelvis at kunne gribe om en kop og dermed selv kunne indtage væske.

To år senere, da B.T. taler med Iago og hans mor over Facetime, vinker Iago med sine små hænder til kameraet.

Han kan selv drikke igen, han kan gribe om ting, åbne kasser og spille computer samt dyrke sin store passion: kørestolsfodbold.

Han er i det hele taget blevet stærkere. Og vigtigst af alt: Sygdommen udvikler sig ikke længere. Det er derfor, at Véronique nu kalder Spinraza for et mirakel.

Iago ses her sammen med sin far til en triathlon, som de gennemførte sammen.
Iago ses her sammen med sin far til en triathlon, som de gennemførte sammen.
Vis mere

»Han vil jo kunne få en uddannelse, han vil kunne leve alene uden hjælp, han vil kunne rejse og få en fremtid ligesom alle andre børn på sin alder,« siger moderen.

Iago kommer aldrig til selv at gå – sygdommen har nået at ødelægge for meget, inden han blev behandlet. Men for Iago er det ubetydeligt.

»Hvis ikke jeg sad i kørestol, ville jeg ikke kunne spille kørestolsfodbold. Det er sjovt,« konkluderer den 10-årige dreng.

Den amerikanske forsker Aidrian Krainer står ligesom Véronique Gozales uforstående over for beslutningen om, at børn over seks år i Danmark ikke må få medicinen.

»Fordi medicinen er dyr, har beslutningstagere det sommetider med at basere deres afgørelser på alder brugt i de kliniske studier. Men man bør ikke konkludere, at patienter, der ikke omhandler den specifikke aldersgruppe, ikke vil have gavn for børn, som er ældre. Det var FDA (den amerikanske sundhedsstyrelse, red.) også klar over, da de godkendte Spinraza for alle SMA-patienter uanset type og alder,« siger han.

Ved et samråd i begyndelsen september i år lovede sundhedsminister Magnus Heunicke at undersøge, om Danmark er det land i Europa, der har de 'strammeste regler' for, hvem der må få Spinraza.

Dette svar arbejder han fortsat på at skaffe, oplyser Sundhedsministeriet til B.T.

Indtil ministeren får skaffet svaret, kan du i grafikken her på siden se, hvilke regler der gælder i hvilke lande.