»Jeg havde forestillet mig, at det var sådan, det ville ende. For ikke at blive skuffet.«

18-årige Johan Lauritsen modtog i sidste uge nyheden om, at han og andre børn over seks år med den muskelsvindslignende sygdom spinal muskelatrofi (SMA) endnu en gang ikke får lov at prøve den første og eneste medicin, Spinraza, til at behandle deres sygdom med.

B.T. har i en række artikler afdækket, hvordan flere familier kæmper for at få medicinen til deres børn.

Medicinen er af flere omgange blevet vurderet af Medicinrådet. Forklaringen har hele tiden lydt, at dokumentationen for virkningen ikke var god nok i forhold til prisen, der årligt lyder på omkring to millioner kr. pr. barn.

Johan Lauritsen er en af de patienter, der ikke får gavn af den nye medicin, Zolgensma. Han kæmper fortsat for at få lov til at få eksisterende behandling med spinraza, der kun er tilladt for børn op til seks år. Johan mister færdigheder for hver dag, der går.
Johan Lauritsen er en af de patienter, der ikke får gavn af den nye medicin, Zolgensma. Han kæmper fortsat for at få lov til at få eksisterende behandling med spinraza, der kun er tilladt for børn op til seks år. Johan mister færdigheder for hver dag, der går. Mikkel Berg Pedersen

I foråret 2018 gjorde man dog en undtagelse for børn under seks år.

Igen i sidste uge skulle rådet så på baggrund af en række nye data vurdere medicinen for børn op til 18 år. Men budskabet var nedslående: Dokumentationen var endnu engang ikke solid nok.

»Jeg hørte på et tidspunkt et rådsmedlem sige, at hvis patienterne kom op og gå på grund af medicinen, så var det interessant. Men hvis det først er interessant, når jeg kan gå, og ikke når jeg kan kramme min kæreste eller spille klaver, så har vi et problem. For så betyder det, at der ikke bliver taget højde for forbedret livskvalitet.«

Johan Lauritsen fylder 19 år til marts næste år. Det betyder, at han formentlig når at blive for gammel til at få lov til at prøve medicinen, hvis Medicinrådet på et tidspunkt godkender den.

Johan Lauritsen drømmer om at kunne kramme sin kæreste. Det er svært for ham i dag, da han ikke kan løfte armene over hovedet.
Johan Lauritsen drømmer om at kunne kramme sin kæreste. Det er svært for ham i dag, da han ikke kan løfte armene over hovedet. Mikkel Berg Pedersen

»Jeg er da utrolig træt af, at jeg ikke når at få medicinen, fordi jeg så igen er for gammel,« siger Johan Lauritsen, der tidligere har medvirket i en artikel i B.T.

Han har overvejet at flytte til andre europæiske lande, hvor medicinen er godkendt. Men han føler også, at han har et ansvar ‘for at blive og kæmpe’.

Medicinrådet uddyber i en mail til B.T., hvorfor medicinen ikke kan gives til andre end børn op til seks år.

»Desværre er der nogle gange stor forskel på, hvad der videnskabeligt kan dokumenteres - og de beskrivelser af et nyt lægemiddels effekt, der tegner sig i medierne. Det gælder eksempelvis Spinraza. Det er i dag ikke dokumenteret, at Spinraza virker for andre patientgrupper end dem, der allerede i dag tilbydes det,« skriver de.