Valdemar må ikke få ny, banebrydende medicin

Valdemar på ni måneder lider af en sjælden sygdom. Men han må ikke få den nyeste medicin på området, selvom hans egen læge ellers mener, det vil være en god idé.

»Det er vi meget kede af. Det er meget smertefuldt for Valdemar med den nuværende behandling, fordi lægerne ikke kan bedøve ham ordentligt,« siger Nana Kathrine Hansen.

Medicinen, som forældrene ønsker til deres barn, er af nogle kaldt verdens dyreste medicin. Såkaldt Zolgensma, der kan hjælpe alvorligt syge børn til et bedre liv, koster svimlende 14,5 millioner kroner for én behandling.

Til gengæld varer behandlingen så hele livet, modsat eksisterende behandling, der skal gives tre gange årligt og gives med en nål gennem rygmarven.

Zolgensma blev i foråret anbefalet af Medicinrådet, der udarbejder anbefalinger om nye lægemidler til regionerne.

»Vi troede, han skulle dø. Så vi var meget lettede, da vi fandt ud af, at der fandtes en behandling,« siger 24-årige Nana Kathrine Hansen.

Hendes søn Valdemar lider af såkaldt spinal muskel atrofi, en muskelsvindslignende sygdom, der langsomt invaliderer drengen, hvis ikke han får behandling.

For bare fire år siden døde børn som Valdemar, fordi der ingen behandling fandtes mod den alvorlige grad af sygdommen, som Valdemar har.

Senere kom så et nyt lægemiddel til, såkaldt Spinraza, der er tilladt for børn under seks år herhjemme.

Det er dette lægemiddel, som Valdemar har modtaget, siden han fik sin diagnose, og som forældrene mener, er for smertefuld en behandling for netop deres barn.

»Vi er jo dybt taknemmelige for, at han får Spinraza. Men som forældre vil man tage enhver smerte fra sit barn og gå gennem ild og vand. Desuden kan vi se, at effekten af Spinraza aftager, når der er gået tre måneder, og han mister færdigheder,« siger Nana Kathrine Hansen.

Deres egen læge på Rigshospitalet mener også, at Valdemar bør få lov til at få den nye, banebrydende behandling. Lægen ansøgte derfor om, at Valdemar kunne foretage et skift.

Men til forældrenes og lægens overraskelse har Valdemar fået afslag på at skifte til den nye medicin.

Begrundelsen lyder, at de komplikationer, der er forbundet med injektionen af den nuværende behandling, Spinraza, ikke er tilstrækkelig grund nok til at foretage et skift i præparat.

»Hvorfor synes de ikke, det er komplikationer nok? Vi står som forældre og græder ved siden af ham, når han får sin indsprøjtning i rygmarven, fordi det gør så ondt på ham,« siger Nana Kathrine Hansen.

Muskelsvindfonden oplyser til B.T., at tre børn indtil nu har fået afslag fra Den Regionale Lægemiddelkomités Taskforce for Rationel Medicinanvendelse, som skal godkende behandlingen, inden den tages i brug.

Muskelsvindfonden står uforstående overfor, at nogle børn bliver udelukket nye innovative lægemidler, som deres læge mener, kan gavne dem:

»Det handler om få børn, og det er ikke en vedvarende udgift. Så medmindre der er sundhedsfaglige argumenter, der taler imod, har jeg kun hovedrysten tilovers for lægemiddelkomiteens afgørelse,« siger direktør i Muskelsvindfonden Henrik Ib Jørgensen.

B.T. har været i kontakt med taskforce for Rationel Medicinanvendelse, der står bag de afslag, som børnene har modtaget.

Taskforcen hører under Den Regionale Lægemiddelkomite, hvor Hanne Rolighed sidder som næstformand:

»Jeg forstår godt, at forældrene hellere vil give deres barn en behandling frem for at behandle dem flere gange årligt. Men normalt skifter man ikke præparat, hvis man er velbehandlet. Og de patienter, der får Spinraza, har vist sig at være velbehandlet. Medicinrådet tager mange forhold i betragtning inden en anbefaling herunder effekt, bivirkninger, evt. kendskab til langtidseffekt samt pris og således ikke kun, hvad patienterne måtte have af ønsker. Men det indgår selvfølgelig i vurderingen,« siger hun.

Hanne Rolighed fortæller desuden, at der snart er et tredje lægemiddel på vej til Danmark – såkaldt Evrysdi.

»Og når det er kommet, så har vi hele sortimentet. På det tidspunkt vil der komme en behandlingsvejledning fra Medicinrådet. Derfor synes jeg, at man som pårørende og kliniker skal vente og se, hvilken behandling der er den bedste for den enkelte patient,« siger Hanne Rolighed.

Hun påpeger desuden, at komplikationer ved injektion af Spinraza indtil videre ikke er et argument for at skifte præparat.

»Så må vi se, om noget vil ændre sig, når der kommer en behandlingsvejledning,« siger næstformanden.

Sammen med et andet forældrepar vil Valdemars forældre nu anke afgørelsen til Den Regionale Lægemiddelkomités taskforce.