Lyt til artiklen

»Jeg er utrolig lettet«.

Sådan siger direktøren for Muskelsvindfonden, Henrik Ib Jørgensen, efter det nu kommer frem, at Medicinrådet, der udarbejder anbefalinger om nye lægemidler til regionerne, har godkendt et af verdens måske dyreste medicinprodukter til syge spædbørn.

Medicinen, Zolgensma, koster svimlende 14,5 millioner kroner for én behandling. Til gengæld skal den så kun gives én gang modsat eksisterende behandling, der skal gives hele livet cirka hver fjerde måned.

Dermed udlignes omkostningerne pr. patient over tid.

Det er netop af den årsag, at Medicinrådet har godkendt lægemidlet, skriver rådet på sin hjemmeside.

Zolgensma er målrettet spædbørn op til seks måneder med såkaldt spinal muskelatrofi, en muskelsvindslignende sygdom, der nådesløst fjerner børnenes færdigheder år efter år.

Mange ender med at skulle have hjælp til alt 24 timer i døgnet.

»Det kommer til at gøre en kæmpe forskel for kommende generationer. Det er fantastisk,« fastslår Henrik Ib Jørgensen.

Johan Lauritsen er en af de patienter, der ikke får gavn af den nye medicin, Zolgensma. Han kæmper fortsat for at få lov til at få eksisterende behandling med spinraza, der kun er tilladt for børn op til seks år. Johan mister færdigheder for hver dag, der går.
Johan Lauritsen er en af de patienter, der ikke får gavn af den nye medicin, Zolgensma. Han kæmper fortsat for at få lov til at få eksisterende behandling med spinraza, der kun er tilladt for børn op til seks år. Johan mister færdigheder for hver dag, der går. Foto: Mikkel Berg Pedersen
Vis mere

Medicinrådets afgørelse kommer på et vigtigt tidspunkt, da Sundhedsstyrelsen er i gang med at vurdere et ønske fra flere læger om at indføre screening for spinal muskelatrofi hos alle nyfødte børn i Danmark.

Vurderingen har dog indtil videre været væsentlig forsinket grundet coronapandemien, har Sundhedsstyrelsen tidligere forklaret til B.T.

Screeningen finder allerede sted i flere andre lande.

»Hvis Sundhedsstyrelsen sætter gang i screeningsprogrammet, så kan behandlingen igangsættes lige efter fødslen, som er meget vigtigt, hvis man vil undgå, at barnet mister færdigheder. De kan ikke genvindes, hvis først de er gået tabt. Så det kan kun gå for langsomt med at få sat gang i screeningsprogrammet,« siger Henrik Ib Jørgensen og påpeger, at der fødes cirka fire-seks børn med spinal muskelatrofi om året herhjemme.

Oliver Nybo Nielsen lider af spinal muskelatrofi. Han kan kun bevæge fire fingre. Han drømmer om at beholde kræfterne i de fire fingre, han har tilbage, og hans håb er, at han kan få lov til at få medicin mod sin sygdom. Indtil videre er han dog for gammel til medicinen, ifølge danske regler.
Oliver Nybo Nielsen lider af spinal muskelatrofi. Han kan kun bevæge fire fingre. Han drømmer om at beholde kræfterne i de fire fingre, han har tilbage, og hans håb er, at han kan få lov til at få medicin mod sin sygdom. Indtil videre er han dog for gammel til medicinen, ifølge danske regler.
Vis mere

Men selvom medicinen formentlig vil være banebrydende for mange patienter i fremtiden, er der fortsat en række patienter over seks år, som ikke får behandling.

Den i forvejen eksisterende behandling, såkaldt Spinraza, må nemlig kun gives til børn op til seks år i Danmark, mens den andre steder i Europa er tilladt for alle.

»Vi vidste jo godt, at den nye behandling kun er til spædbørn, men vi håber, at denne type behandling indirekte kan få betydning, forstået på den måde, at øget konkurrence medicinalvirksomhederne imellem kan sænke prisen på allerede eksisterende behandling,« siger Henrik Ib Jørgensen.

Om et halvt år skal Medicinrådet vurdere endnu et nyt lægemiddel, såkaldt Evrysdi, som måske også vil kunne hjælpe den ældre patientgruppe.

Medicinrådet understreger i sin nye anbefaling, at der fortsat er usikkerhed omkring langtidseffekterne ved Zolgensma.

Rådet vil derfor nøje følge studier, som vil kortlægge eventuelle alvorlige bivirkninger.