»Vi ved ikke, hvad det ender med.«
Sådan lyder det fra 37-årige Camilla Lorenzen, mor til niårige Marcus.
Han kan ikke spille fodbold med sine venner. Eller rejse sig op uden støtte.
For hver dag, der går, forværres hans tilstand.
Marcus har diagnosen spinal muskelatrofi, SMA. En sygdom, som medfører gradvis svind af musklerne.
For nogle betyder det et liv i kørestol. Andre mister evnen til blandt andet at synke og tale.
Historien om Marcus er ikke enestående. Flere familier er tidligere stået frem i B.T.
F.eks. niårige Benjamin og 12-årige Johanne, der begge sidder i kørestol. For ikke at glemme 18-årige Johan, der kun har få muskler tilbage i nogle af sine fingre.
Alle kunne de måske få mere livskvalitet, hvis de fik lov at prøve en bestemt type medicin: Spinraza.
Problemet er bare, at medicinen i Danmark kun er godkendt til børn op til seks år, mens andre europæiske lande tilbyder medicinen til børn op til 18 år og nogle steder voksne.
Argumentet er, at dokumentationen for virkningen ikke er god nok i forhold til prisen.
Kort før jul besluttede Holland at tillade Spinraza til alle børn og voksne med SMA i en syvårig prøveperiode.
Det betyder, at Medicinrådet, der bl.a. udarbejder anbefalinger om nye lægemidler til regionerne, efterhånden står meget alene med at tilbageholde medicinen.
Spinraza er ikke helbredende, men kan stoppe sygdomsudviklingen og hjælpe med at genvinde muskelkraft.
»Jeg havde aldrig forestillet mig, at man i Danmark ikke ville give mit barn den medicin, der kan hjælpe ham. Jeg kan jo se fra udlandet, at børn og voksne genvinder muskelkraft. Det er frustrerende at bo 20 kilometer fra grænsen til Tyskland og vide, at man kan få det der. Er min søn ikke noget værd for samfundet?« spørger Camilla Lorenzen.
Det stigende europæiske pres kalder på handling, mener formand for Muskelsvindfonden Simon Toftgaard Jespersen:
»Det kan ikke være rigtigt, at familier skal flytte til nabolande for at få tilbudt behandling. Der er større risiko for, at patienter med sjældne sygdomme bliver taberne, når Medicinrådet vender tomlen ned til ny medicin. Den udvikling er politikerne nødt til at tage ansvar for og få den vendt, så patienterne ikke kommer i klemme,« siger han.
Liselott Blixt (DF) og Karina Adsbøl (DF) har nu indkaldt til en forespørgselsdebat den 24. januar.
De mener ikke, det er Medicinrådet, der skal tage stilling til ny medicin til sjældne sygdomme, som det er tilfældet i dag.
»Men vi er snart det eneste land i Europa, der ikke vil give medicinen. Det er så skammeligt,« fastslår Liselott Blixt og fortsætter:
»Da Medicinrådet blev etableret, var intentionen især at få prioriteret de mange nye kræftbehandlinger. Det er den type vurderinger, Medicinrådet skal arbejde med. De skal ikke vurdere helt nye lægemidler, hvor der ikke er noget sammenligningsgrundlag. Beslutningen om de lægemidler må ligge et andet sted.«
Tilbage til niårige Marcus og hans familie, der ikke aner, hvad fremtiden vil bringe.
»Vi håber jo til det sidste, at Marcus kan få behandling, så han kan bibeholde den muskelkraft, han har på nuværende tidspunkt,« siger Camilla Lorenzen.
Medicinrådet har dog ikke planer om at genoverveje, om Spinraza skal tillades til børn over seks år. De har ikke ønsket at stille op til interview – de vil kun svare på skrift:
»Medicinrådet er via sit fagudvalg ved at undersøge, at der kan skaffes beviser for Spinrazas effekt på andre end dem, som medicinen allerede anbefales til. Det er til dato ikke data, som firmaet bag lægemidlet, Biogen, har kunnet levere. Hvis Medicinrådets fagudvalg finder substantielle data, vil Rådet se på sagen igen. Desuden er Biogen altid velkommen til at komme med et nyt og lavere pristilbud,« skriver Jørgen Schøler Kristensen og Steen Werner Hansen, formænd for rådet.
Medicinrådet skriver desuden, at fagudvalgets gennemgang viser, at det for de fleste patienter er uklart, hvorvidt Spinraza har nogen mærkbar effekt.
Janne Harder, direktør i Biogen, afviser:
»Datadokumentationen har været god nok i de fleste andre europæiske lande til at opnå godkendelse, og Medicinrådet har fået helt de samme data plus flere analyser, publikationer og rådata.«
