En ny type genterapi vil ændre Azita Andersens liv fuldstændigt. Behandlingen er netop blevet godkendt.
»Jeg tør næsten ikke håbe på, at jeg får lov at prøve behandlingen,« siger 31-årige Azita Andersen fra Ballerup.
Hele hendes liv har hun levet med den sjældne sygdom blodsygdom beta-talassæmi. En sygdom, hvor man ikke producerer røde blodlegemer, som sikrer, at ilt transporteres rundt til kroppens celler. Med andre ord ville hun være død, hvis det ikke var for de blodtransfusioner, hun får på sygehuset hver anden uge.
Blodtransfusionerne er hårde for kroppen, og med stor sandsynlighed vil Azita Andersen ikke leve et lige så langt liv som andre raske. Indtil nu.
For som noget nyt har Europa-Kommissionen netop godkendt et nyt behandlingsprincip, et såkaldt målrettet genterapi, der går under navnet Zynteglo.
Behandlingen sikrer, at Azita Andersen måske vil kunne lege lige så vildt med sin tre-årige datter, som hun drømmer om, eller at hun ikke skal bruge oceaner af tid på et hospital flere gange om ugen.
»Når jeg mangler blod, har jeg ikke energi til at løfte min datter, og det er udmattende for mig at være alene med hende en hel dag alene. Jeg kan ikke løbe efter bussen eller lave ting, der kræver mere end almindelig gang,« forklarer Azita Andersen, der er uddannet sygeplejerske.
Andreas Glenthøj, læge og ph.d. på Herlev og Gentofte Hospital, kalder behandlingen for ‘banebrydende’ og ‘det største, der er sket i hans karriere’.
»Målrettet genterapi er en drøm gennem 30 år, og nu har vi det første godkendte produkt. Det vil kunne ændre patientens liv fundamentalt til det bedre,« siger han med henvisning til, at 10 ud af 11 patienter i et netop overstået fase tre-forsøg er sluppet for transfusioner.
I første omgang vil det formentlig kun være de mest alvorlige tilfælde, der får lov at prøve behandlingen, men den kategori tilhører Azita Andersen.
»Jeg er jo født med sygdommen, så i et eller andet omfang vænner man sig til at være syg. Men jo ældre jeg bliver, desto mere påvirket bliver jeg af det. Hvis jeg fik behandlingen, ville det betyde, at jeg kunne være normal og planlægge en fremtid uden at tænke på, om jeg er halvt eller helt på toppen. Det ville være som at vinde i lotto,« siger hun.
Alternativet til den nye behandling er, som det ser ud i dag, at lægerne foretager knoglemarvstransplantationer. Men det kræver en donor, der helst er en søskende. Den mulighed har Azita Andersen ikke.
Før hun kan modtage medicinen, skal den igennem endnu en godkendelsesproces herhjemme i Medicinrådet. På grund af de overbevisende resultater regner Andreas Glenthøj dog ikke med, at noget skulle spænde ben for en dansk udrulning af produktet. Til glæde for Azita Andersen:
»Hvis ikke genterapien bliver en mulighed eller virker på mig, så kommer jeg til at dø af min sygdom,« siger hun.
Azita Andersen glæder sig dog over at bo i et land, hvor det ikke er et problem med blodtransfusioner Det er det til gengæld i Afghanistan, hvor hun er født.
»Jeg er glad for, at vi har et donorsystem, hvor jeg ikke skal være bange for, hvor den næste pose blod skal komme fra.«
