Den lille, blå pille Viagra er hovedsageligt tænkt til at hjælpe voksne med rejsningsproblemer.

Men ny forskning viser nu, at Viagra tyder på også at kunne hjælpe til behandlingen af en sjælden, dødelig børnesygdom, der ellers endnu ingen kur findes for.

Et tysk studie har nemlig undersøgt den sjældne, genetiske sygdom Leigh syndrom, der primært rammer spædbørn, som oftest dør inden treårsalderen af sygdommens svækkelse af kroppens udvikling.

Der er endnu ingen godkendte behandlinger til at bremse sygdommen – men det er her, Viagra nu viser sig måske at kunne gøre sig gældende.

Nærmere bestemt den aktive ingrediens i de små, blå piller, der hedder sildenafil.

De tyske forskere har ikke mindst tilført Viagra-stoffet til celler fra patienter, der lider af Leigh syndrom.

ILLUSTRATIVT. En sygeplejerske måler en nyfødt pige.
ILLUSTRATIVT. En sygeplejerske måler en nyfødt pige. Foto: Amit Bhargava/AFP/Ritzau Scanpix

Her viste det sig, at sildenafil hjalp til at tænde de gener, der knyttes til hjernens udvikling, mens flere af sygdommens skadelige molekylære ændringer i stedet blev bremset.

Også i eksperimenter med organiske modeller, der efterligner hjernen, viste Viagra-stoffet at øge nervecellernes udvikling, ligesom det i forsøg med mus og grise, der bar mutationer af Leigh syndrom, forlængede dyrenes levealder og energiniveau.

»Baseret på disse resultater, besluttede vi os for at administrere stoffet som en del af et individuelt behandlingsforsøg med seks patienter med Leigh syndrom,« fortæller professor Alessandro Prigione, der er en af forskerne bag studiet, i en pressemeddelelse.

Han forklarer videre, at alle seks patienter tog godt imod Viagra-stoffet, hvor ikke mindst deres muskelstyrke og førlighed blev forbedret indenfor bare få måneder.

(FILES) File photo taken on May 05, 2003 showing Viagra pills made by Pfizer. - Brazilian President Jair Bolsonaro downplayed on April 13, 2022 the purchase of around 50, 000 pills of viagra for the Armed Forces. After revelations that the Brazilian military had bought Viagra pills for its troops, a lawmaker claimed on April 12 it had also acquired 60 penile implants - - for reasons that were not divulged. (Photo by HO / AFP)
(FILES) File photo taken on May 05, 2003 showing Viagra pills made by Pfizer. - Brazilian President Jair Bolsonaro downplayed on April 13, 2022 the purchase of around 50, 000 pills of viagra for the Armed Forces. After revelations that the Brazilian military had bought Viagra pills for its troops, a lawmaker claimed on April 12 it had also acquired 60 penile implants - - for reasons that were not divulged. (Photo by HO / AFP) Ho/AFP/Ritzau Scanpix

Derfor er næste skridt nu et større, fælleseuropæisk forsøg, hvor virkningen skal testes i et placebokontrolleret klinisk forsøg, lyder det.

I sidste ende er forhåbningen, at sildenafil kan godkendes og indgå i en behandling af det sjældne Leigh syndrom.

Forskerne advarer dog patienter med sygdommen om selv at kaste sig ud i at bruge Viagra, indtil efter sådanne resultater er i hus.

»Men hvis en patient eller behandler ønsker at bruge det, så vil vi med glæde samarbejde,« udtaler Alessandro Prigione i et interview med videnskabsmagasinet Science.