Den muskelsvindslignende sygdom SMA har det seneste år fyldt meget i de danske medier. Nu er en ny type genterapi mod sygdommen blevet godkendt i USA, men den er muligvis verdens dyreste.
Benjamin på ni år og Merle på to år er blot nogle af de danske børn, B.T. har skrevet om i en række artikler det seneste år.
De lider begge af såkaldt spinal muskelatrofi, som medfører gradvis svind af musklerne, og som for nogle betyder et liv kørestol. Hvis ikke de får medicin, vil de med tiden miste evnen til bl.a. at synke og tale.
En sygdom, som forskerne ifølge NY Times med tiden regner med, at de vil kunne eliminere. Forskerne er godt på vej, for i sidste uge godkendte den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA en type genterapi, som de mener vil kunne stoppe sygdommen helt.
Dermed skulle medicinen være endnu mere effektiv end det omdiskuterede Spinraza, der for nylig er blevet godkendt til børn under seks år herhjemme. Spinraza koster to mio kr. om året, og det er en af grundene til, at det ikke er alle danske børn med sygdommen, der har måttet få medicinen.
To millioner kroner er dog ingenting i forhold til den nye type genterapi, såkaldt Zolgensma, der koster 2,1 million dollar årligt svarende til ca. 14 mio. danske kroner.
Zolgensma er godkendt til børn under to år.
Det er endnu uvist, om og hvornår medicinen kan blive godkendt i Europa.
