Håbet er slukket for alvorligt syge børn og deres forældre: Hvorfor?

Hvorfor siger I nej til Spinraza, når I godt kan se, at det virker på folk over seks år i udlandet, for vi har jo den samme sygdom, som alle andre børn i udlandet?

Sådan lyder det fra 12-årige Johanne Gommesen, der i en video, som du kan se øverst her i artiklen på bt.dk, stiller spørgsmål til Medicinrådet.

Medicinrådet udarbejder anbefalinger om nye lægemidler til regionerne. Og grunden til, at Johanne nu står frem med sin undren, skyldes, at rådet endeligt har slukket håbet for hende og andre børn og unge med den alvorlige, men sjældne muskelsvindsygdom SMA.

Fredag afviste rådet endnu en gang at anbefale det lovende lægemiddel Spinraza til børn over seks år, der er ramt af SMA.

Vis mere

En uforståelig beslutning for de mennesker, som hver dag kæmper en ulige kamp mod sygdommen, der nådesløst fjerner børnenes færdigheder år efter år. Særligt set i lyset af, at Danmark er et af få lande i Europa, hvor medicinen ikke er tilladt for børn op til 18 år.

B.T. har fulgt sagen siden 2018, hvor forældrene til den dengang toårige Merle kunne fortælle, hvordan deres datter begyndte at gå, efter hun fik medicinen.

Siden fulgte en række andre fortællinger om børn og deres forældre, som ikke fik de muligheder, Merle fik, og som magtesløse kunne følge med i, at Medicinrådet gang på gang har afvist at anbefale Spinraza.

Børn og forældre, som nu retter deres undren og spørgsmål direkte til Medicinrådet i videoen herover.

Vis mere

»Er det i orden, at jeg mister nogle funktioner, som jeg måske aldrig får tilbage igen? For eksempel at løfte en kop. At skrive med en blyant. Helt basale hverdagsting. Er det dét værd?,« spørger 10-årige Benjamin Nørregaard.

Også på Christiansborg har Medicinrådets afgørelse vakt opsigt.

'Dybt forkasteligt, at medicinrådet endnu en gang afviser Spinraza, mens andre lande er i fuld gang. Hvorfor ikke sige lige ud, at man ikke ønsker at hjælpe børn, som er syge i forvejen,' skrev sundhedsordfører for Dansk Folkeparti Liselott Blixt på sin Facebook-side, efter rådets afgørelse.

Hun kalder nu sundhedsminister Magnus Heunicke (S) i samråd om sagen efter sommerferien.

Vis mere

Argumentet for at afvise medicinen er, at dokumentationen for virkningen ikke er god nok i forhold til prisen.

Det er uvist, præcist hvad medicinen koster, da prisen, som Medicinrådet har fået forelagt, er fortrolig. Det fortæller administrerende direktør i medicinalvirksomheden Biogen Janne Harder:

»Vi kan desværre ikke kommentere på det fortrolige pristilbud på produktet, men efter hele fire ansøgningsrunder over de seneste tre år er det ikke længere prisen, som er forhindringen. Udfordringen er, at Medicinrådet kræver dokumentation for effekt på et niveau, som det simpelthen ikke er muligt at fremskaffe,« siger hun.

Et flertal i Medicinrådets eget fagudvalg konkluderede da også, at flere børn og unge kan have god gavn af behandlingen.

Men det valgte Medicinrådet altså at se bort fra.

Per Larsen, sundhedsordfører for Det Konservative Folkeparti og formand for Regionernes Fællesindkøb, Amgros, mener, at når Medicinrådet ikke vil anbefale Spinraza som en standardbehandling for børn over seks år, så skulle man i stedet lave en forsøgsordning.

Per Larsen forestiller sig en ordning, hvor firmaet kun får betaling for medicinen for de børn, det har effekt på- i forsøgsordningen.

»Nu har Medicinrådet talt, og der bliver ikke tale om en standardbehandling. Det betyder, at vi nu er et andet sted, og så må vi se, hvad vi så kan gøre for at hjælpe familierne. Måske kunne man lave en ordning, hvor vi kan enes om en favorabel pris til de ramte børn. Altså en forsøgsordning, hvor klinikere kan følge børnene tæt og se, hvem der vil have gavn af medicinen, og hvem der ikke vil,« siger han.

Per Larsen vil nu tage initiativ til en ny forhandling med medicinalfirmaet, der fremstiller Spinraza, i håbet om, at de kan blive enige om en pris på en forsøgsordning, som så på ny kan fremlægges for Medicinrådet. Hvornår han helt præcist vil gøre dette, kan han ikke sætte dato på, men 'formentlig et tidspunkt efter sommeren'.

Medicinrådet har i et interview med B.T. svaret på fem familiers spørgsmål. Et udpluk af svarene kan du læse i faktaboksen herunder.