14. juli i år blev et barns liv ændret for altid. Barnet fik, hvad nogle kalder verdens måske nok dyreste medicin, indsprøjtet i sin lille krop på Rigshospitalet i København.
Dermed kan barnet sandsynligvis se frem til et liv uden lammelser af kroppens muskler.
Nyheden er netop bragt i Rigshospitalets medarbejdermagasin, Indenrigs.
»Det er en revolutionerende behandlingsform,« siger overlæge Peter Born til magasinet.
Behandlingen, såkaldt Zolgensma, der kan hjælpe alvorligt syge børn til et bedre liv, koster svimlende 14,5 millioner kroner for én behandling.
Til gengæld kan behandlingen så vare hele livet, modsat eksisterende behandling, der skal gives tre gange årligt og gives med en nål gennem rygmarven.
Imens barnets forældre nu kan glæde sig over, at deres barn har fået den nye behandling, må en anden familie bestående af mor, far og Olivia se til fra sidelinjen.
Toårige Olivia har præcis samme sygdom som barnet, såkaldt spinal muskelatrofi type 1, der for bare fire år siden var en dødbringende diagnose at få, fordi der ikke fandtes behandling mod den alvorlige grad af sygdommen.
Men på trods af at overlæge Peter Born anbefaler medicinen også til Olivia, har hun og en række andre børn fået afslag på at få lov til at få Zolgensma.
Olivia er nemlig allerede velbehandlet med lægemidlet Spinraza, lyder argumentationen fra Taskforce for Rationel Medicinanvendelse, der står bag de afslag, som Olivia og andre børn har modtaget.
Olivias forældre står uforstående over for beslutningen, som de forgæves har forsøgt at anke.
»Vi vil gerne klage, fordi Olivias læge har anbefalet behandlingen. Han vurderer, at de risici, der er forbundet med Zolgensma, er færre end ved de risici, der er ved den medicin, Spinraza, som hun får i dag. Desuden vil vi gerne undgå, at hun skal i narkose, når hun bliver ældre og skal have sin behandling. Det er ifølge vores læge også forbundet med større risiko, når en patient med svækket lungekapacitet skal i fuld narkose,« siger Rikke Schou, mor til Olivia.
Familien er taknemmelig for, at de overhovedet har mulighed for at få Spinraza til deres barn. Det er nemlig langtfra alle med spinal muskelatrofi, der kan få behandling.
Danmark har således de strammeste regler i Europa for medicinen, der kun gives til børn op til seks år.
»Men vi ønsker ikke for vores barn, at det skal på hospitalet hver fjerde måned for at få en smertefuld indsprøjtning. Hun er panikslagen, hver gang hun ser en læge eller sygeplejerske, og hun sover enormt dårligt de efterfølgende nætter, da der har været 'et overgreb' på hende, sidst hun sov. Vores håb var, at hun kunne få Zolgensma, som kun gives én gang, og som efter sigende skulle kunne fikse det én gang for alle,« siger Rikke Schou.
Når klageprocessen har været umulig at sætte i gang, skyldes det, at Rikke Schou ikke kan få lov til at klage til Taskforce for Rationel Medicinanvendelse over deres afslag.
De foretager nemlig kun anbefalinger og kan ikke endeligt beslutte, om Olivia skal have lov til at få medicinen.
Taskforcen henviser i stedet til Rigshospitalets ledelse og den behandlende læge, men ledelsen henviser tilbage til Taskforcen.
Taskforcen er derfor nu kommet frem til, at Rikke skal klage til Styrelsen for Patientklager.
Sagsbehandlingstiden hos Styrelsen for Patientklager er i gennemsnit 9 til 14 måneder.
Det betyder, at Olivia til den tid formentlig vejer mere end 13,5 kilo, som er et kriterium for at få Zolgensma.
»Vi er vrede og skuffede over det danske system, fordi man ikke lytter til vores læge, som anbefaler behandlingen. Det kommer bag på mig, at det skal være så omstændigt at få lov til at klage,« siger Rikke Schou.
B.T. har efterfølgende kontaktet vicedirektør Per Jørgensen på Rigshospitalet for at høre, hvorfor ledelsen ikke vil tage ansvar for familien.
Han har ikke ønsket at stille op til interview eller at kommentere den konkrete sag. Han skriver i en mail:
»Familier med svært syge børn er altid under stor belastning og ønsker – ligesom sundhedsvæsenet – det bedste for barnet. Alle familier har, som alle andre, der er i kontakt med det danske sundhedsvæsen, mulighed for at klage inden for de rammer, der er eksisterer,« skriver Per Jørgensen og fortsætter:
»Det må være frustrerende at opleve, at processen omkring en klage kan bevirke, at formålet med klagen kan løbe ud i sandet. Sagsbehandlingstiden i Styrelsen for Patientklager er imidlertid et område, som ligger uden for hospitalets ansvar,« skriver han.
